9月26日，首都医科大学附属北京儿童医院、国家儿童医学中心、国家呼吸疾病临床研究中心、国家肿瘤监测中心倪鑫教授团队在 The New England Journal of Medicine 上在线发表题为 “Ziresovir in Hospitalized Infants with Respiratory Syncytial Virus” 的临床试验结果。
该研究结果提示，Ziresovir（齐瑞索韦）安全有效，能够显著降低呼吸道合胞病毒（Respiratory Syncytial Virus, RSV）感染婴幼儿的病毒载量，改善临床症状。这是 NEJM 发表的首个中国自主研发的儿童创新药临床研究，也是全球首个治疗 RSV 感染的3期临床试验结果。首都医科大学附属北京儿童医院赵顺英教授为文章第一作者，倪鑫教授（末位通讯）、四川大学华西医学院附属第二医院刘瀚旻教授和爱科百发邬征博士为共同通讯作者。
倪鑫教授为首都医学科学创新中心合作研究员。
呼吸道合胞病毒（RSV）是婴幼儿呼吸道感染住院的首要检出病原，尤其在冬春季流行季节，80%以上的2岁以下婴幼儿均感染过本病毒。RSV感染可导致婴幼儿发生毛细支气管炎、肺炎等严重呼吸系统疾病，对于早产及患先天性疾病等的高危婴幼儿甚至可能危及生命，并可造成日后反复喘息、哮喘、肺功能下降等危害。目前全球范围内尚无治疗 RSV 感染的特效药物获批上市。
抗呼吸道合胞病毒新药治疗是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心的Ⅲ期临床试验，旨评估齐瑞索韦是否减低RSV感染严重程度及持续时间、并降低高风险儿童并发症的发生。研究共纳入了来自全国30家研究中心302例1~24月龄因RSV感染住院的婴幼儿患者，按照2：1随机分配为试验组及对照组，口服给药5天。结果显示与安慰剂相比，齐瑞索韦治疗组在第一次给药48小时后的毛细支气管炎临床评分平均降低3.4分，而安慰剂组降低2.7分，两者差异达到0.8分，具有统计学意义（P=0.002）。齐瑞索韦治疗组在第一次给药96小时后的RSV病毒载量较基线平均下降2.5 log10 copies/mL，安慰剂组则下降1.9 log10 copies/mL，差异为0.6 log10 copies/mL，即多降77%（P=0.006）。齐瑞索韦治疗组的药物相关不良事件发生率为16%，安慰剂组为13%，未发现严重的药物相关不良事件。
注：文中图表经“scientific reference citation”许可转载，美国麻省医学会2024版权所有
上述结果提示 Ziresovir（齐瑞索韦）能够显著降低RSV感染婴幼儿的病毒载量，改善临床症状。这项研究积极结果的公布，标志着中国科学家在 RSV 感染领域取得了“从无到有”的突破性创新成果，领跑全球抗 RSV 新药开发和未来应用。
Walsh教授在 NEJM 同期发表专题评论，指出 Ziresovir（齐瑞索韦）是严重免疫缺陷患儿感染RSV时的急需药物。同时，齐瑞索韦可能协同最近批准的母体疫苗及单克隆抗体，显著降低婴儿期 RSV 感染的负担。
倪鑫
主任医师、教授、博士生导师。现任国家儿童医学中心主任，国家儿童肿瘤监测中心主任，首都医科大学附属北京儿童医院院长，北京市儿科研究所所长，首都医科大学儿科医学院院长、首都医学科学创新中心合作研究员。兼任国务院深化医药卫生体制改革领导小组专家咨询委员会委员、国家卫生健康委员会儿童血液病、恶性肿瘤专家委员会主任委员等，Pediatric Investigation 主编、《中国耳鼻咽喉头颈外科》等杂志编委，国家级规划教材《耳鼻咽喉头颈外科》编委。主持科研课题56项，其中国家级和省部级科研项目30余项。在The Lancet、The Lancet Child & Adolescent Health、Nucleic Acids Research 等高水平期刊以第一/通讯作者发表SCI论文210余篇。主编（译）/ 副主编（译）著作18部。获国家科技成果奖、北京科学技术进步奖二等奖、北京医学科技奖一等奖、宋庆龄儿科医学奖、华夏医学科技奖二等奖等奖项。
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